L'importanza dei processi di health technology assessment nelle malattie rare

Carlo Favaretti, Presidente della Società Italiana di Health Technology Assessment (SIHTA)

Per tecnologia s’intende, in generale, tutto ciò che può essere applicato alla soluzione di problemi pratici, all’ottimizzazione delle procedure, alla presa di decisioni, alla scelta di strategie finalizzate a determinati obiettivi.
Secondo una definizione condivisa, la tecnologia sanitaria comprende le attrezzature sanitarie, i dispositivi medici, i farmaci, i sistemi diagnostici, le procedure mediche e chirurgiche, i percorsi assistenziali e gli assetti strutturali e organizzativi nei quali viene erogata l’assistenza sanitaria. La valutazione della tecnologia sanitaria (HTA), d’altra parte, è la complessiva e sistematica valutazione multidisciplinare (descrizione, esame e giudizio) delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche provocate in modo diretto e indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione. (1).
I progressi della medicina e della tecnologia, la diffusione di sistemi organizzativi complessi, e la contrazione delle risorse finanziarie disponibili per la sanità, hanno reso ovunque necessario lo sviluppo di approcci e metodologie per la valutazione degli interventi sanitari di promozione, prevenzione, diagnosi, terapia e riabilitazione.

Negli ultimi decenni si è assistito, in particolare, ad un crescente interesse per la valutazione della tecnologia sanitaria (2).
Tre elementi caratterizzano l’HTA: i contenuti della valutazione, i livelli ai quali i processi decisionali avvengono, l’amministrazione delle decisioni prese (Figura 1).
I contenuti rappresentano il cuore della valutazione poiché danno la misura degli effetti dell’applicazione della tecnologia sulla salute (valutazione di efficacia), dei costi rispetto ai risultati (valutazione economica), di accettabilità rispetto alla cultura della popolazione (valutazione sociale) e di equità e giustizia (valutazione etica). Si deve chiarire che l’HTA è un approccio multidisciplinare e multidimensionale nel quale tutte le valutazioni di cui sopra sono fra loro integrate.
I processi rappresentano i livelli nei quali le valutazioni della tecnologia sanitaria (HTA) vengono svolte e nei quali vengono prese le decisioni conseguenti. Il punto di vista rispetto al quale le decisioni vengono prese può essere differente nei tre livelli: è chiaro che le decisioni politiche, quelle gestionali e quelle dei clinici e dei pazienti possono non essere completamente allineate. Si tratta di un punto molto rilevante sul quale in futuro si dovrà lavorare per mediare le esigenze e le aspettative, nonché le responsabilità, dei diversi soggetti interessati all’HTA (stakeholder) al fine di ottenere processi decisionali più espliciti e, quando possibile, condivisi.
L’amministrazione delle decisioni conseguenti ai processi di valutazione è importantissima poiché, in ultima analisi, riguarda gli standard di servizio dei livelli essenziali d’assistenza (LEA), quindi l’esigibilità pratica del diritto costituzionale alla tutela della salute.
Normalmente, la priorità che viene data per la scelta delle tecnologie da valutare e per le decisioni conseguenti è fortemente influenzata dal seguente modello (3):

  • carico di malattia per la popolazione di riferimento (misure epidemiologiche di mortalità, incidenza e prevalenza);
  • efficacia della tecnologia sanitaria;
  • efficienza e impatto della tecnologia sulla popolazione;
  • sintesi multidisciplinare e multidimensionale e introduzione o applicazione della tecnologia;
  • monitoraggio;
  • rivalutazione.

Si tratta di un processo iterativo poiché, idealmente, l’introduzione della tecnologia dovrebbe influenzare positivamente il carico di malattia. Questo processo valutativo normale mostra tutti i suoi limiti nel caso delle malattie rare! Per definizione, le malattie rare rappresentano, per la popolazione generale, un carico basso (in Europa le malattie rare vengono definite tali quando la loro prevalenza nella popolazione generale è inferiore al 5/10.000), con il rischio che alla valutazione delle tecnologie non venga data una priorità adeguata.
D’altra parte, la dimostrazione di efficacia delle tecnologie applicate a piccoli numeri di soggetti interessati presenta grandissimi problemi metodologici (numerosità dei campioni, potenza statistica dei test applicati, ecc.) (4).


La direttiva europea 141/2000 afferma che “ai pazienti affetti da malattie rare devono essere assicurati gli stessi criteri di qualità, sicurezza e efficacia dei prodotti medicinali degli altri pazienti: pertanto, i prodotti medicinali orfani dovrebbero essere sottoposti al normale processo di valutazione”.
Tale affermazione ha, a mio avviso, un importante valore etico: non ci deve essere discriminazione nella protezione dei cittadini pazienti e si devono studiare percorsi valutativi complessi che portino all’introduzione di tecnologie efficaci e sicure (5).
Anche nel campo delle malattie rare, quindi, l’HTA, secondo un moderno approccio di sanità pubblica, deve essere inquadrata concettualmente nel modello generale di funzionamento dei sistemi sanitari.
Secondo tale modello i sistemi sanitari ricevono input, i quali determinano output, utilizzabili nella formazione di product al fine di ottenere outcome. Traducendo questo linguaggio esoterico degli aziendalisti, si può dire che i sistemi sanitari hanno a disposizione risorse (input), ad esempio denaro, personale, strutture edilizie, tecnologie sanitarie, che sono utilizzate in maniera teoricamente ordinata e funzionale al fine di ottenere risultati finali (outcome) in termini di migliore livello di salute di singoli individui e di comunità.
 

Valutazione della tecnologia sanitaria ed efficienza

Tra il momento in cui le risorse sono utilizzate e quello in cui i risultati in termini di salute si manifestano, assistiamo ad una serie di processi intermedi in cui vengono ottenuti risultati parziali che non sono necessariamente connessi con il risultato finale ottimale, cioè con il miglioramento della salute.
Un esempio di tali processi intermedi può essere il seguente: i servizi di laboratorio o di radiologia utilizzano risorse (tecnologie diagnostiche) e producono output (determinazioni analitiche e referti). Il clinico, a sua volta, produce diagnosi e terapie, cioè product, per le quali utilizza generalmente output prodotti da altre componenti del sistema (laboratoristi, radiologi, altri specialisti). Per ognuna di queste fasi produttive sono identificabili precise responsabilità di soggetti multipli: non vi è dubbio che i medici e gli altri professionisti sanitari giochino un ruolo cruciale in ognuna di esse.
Nel campo delle malattie rare, in particolare, questi processi devono essere presidiati anche dai pazienti e dai loro familiari, stakeholder molto importanti anche per i problemi metodologici sopra ricordati.
In quest’ottica, la valutazione della tecnologia sanitaria si conferma essere un’analisi sistematica degli effetti prodotti da una tecnologia condotta con approccio multidisciplinare e non può essere perciò condotta solo in termini di mera efficienza. Non è possibile, cioè, fare esclusivo riferimento a parametri fondati sul numero delle prestazioni e sui tradizionali indici calcolati rapportando lo stesso numero di prestazioni a quello dei medici, degli infermieri, dei tecnici, delle tecnologie, ... , per unità di tempo.

Anche le valutazioni economiche (che sono diverse da quelle finanziarie e contabili!) richiedono un affinamento dei metodi.
L’economia sanitaria, disciplina importante per l’HTA, si occupa delle scelte riguardanti l’allocazione delle risorse della società – sempre ed ovunque scarse – su interventi tra loro in concorrenza, nonché della valutazione dei costi e dei benefici di strategie alternative (6). Il tutto è finalizzato ad aiutare le decisioni strategiche.
 

Il concetto di costo-opportunità

In questa prospettiva il concetto di costo che dovrebbe interessare tutti è quello di costo-opportunità: dal momento che le risorse sono scarse e comunque definite, la loro destinazione ad un intervento anziché ad un altro, vuol dire perdere il beneficio che si otterrebbe se fossero assegnate ad un altro intervento che costituisce l’alternativa al primo. In altre parole, se le risorse sono sufficienti all’acquisizione di una sola tecnologia, mentre si vorrebbe acquisirne due, poniamo di costo equivalente, sceglierne una significa rinunciare ai benefici che la seconda apporterebbe. Pertanto, il costo può essere definito la misura del sacrificio.
Anche nella valutazione economica il punto di vista conta: una visione legata all’equilibrio economico di un ospedale è diversa dalla prospettiva di un sistema sanitario regionale e da quella di un governo nazionale attento allo sviluppo sanitario e sociale dell’intera comunità.
Nel caso delle malattie rare l’approccio da adottare dovrebbe essere quello cosiddetto societario, cioè l’ultimo che ho citato (7). Un punto di vista più tecnocratico, a livello di singolo ospedale o di singola ASL, rischierebbe di portare sempre a valutazioni economiche negative.
Anche se il dibattito sull’etica e la bioetica è senz’altro più vivace che nel passato, si deve osservare che la considerazione esplicita e sistematica di tali aspetti nella medicina e nella sanità non è molto frequente e trova gli operatori sanitari, in genere, poco preparati ad affrontarli. Sebbene anche nella valutazione della tecnologia sanitaria l’etica sia stata spesso presa in considerazione, l’integrazione regolare degli aspetti etici nelle attività di valutazione è ancora limitata.
 

Interpretazione etica dei problemi sanitari

La riflessione etica consiste in un esame sistematico dei rapporti che gli esseri umani intrattengono tra loro, delle concezioni, degli interessi e degli ideali da cui scaturiscono i comportamenti intersoggettivi, e dei sistemi di valori su cui si fondano i fini assegnati alla vita (8).
In sintesi, due sono i modelli a cui si ispira oggi la riflessione etica: a) etica come sistema regolativo dell’agire; b) etica come scienza ispirativa del senso dell’esistere, cioè del vivere e dell’agire.
La moderna medicina e la moderna sanità (sinteticamente la tecnologia sanitaria) si pongono finalità d’intervento sui singoli e sulle popolazioni che tendono a modificare (positivamente) uno stato di fatto: esse sono comunque una manipolazione.
Tale manipolazione ha diverse dimensioni: la dimensione professionale (che richiede competenza), quella comunicativa (che richiede sincerità), quella decisionale (che richiede rispetto), quella affettiva (che richiede cordialità), quella sociale (che richiede giustizia) e quella olistica (che richiede visione globale dei problemi). Alcuni ritengono che il razionalismo non sia sufficiente nell’interpretazione etica dei problemi sanitari di oggi ed auspicano un passaggio da un ethos professionale (razionalistico) ad uno cosiddetto post-professionale (centrato sull’approccio empatico, attento alla considerazione dei valori e degli stati d’animo degli altri).
Secondo tale interpretazione è essenziale che i professionisti e il sistema sanitario non si pongano solamente il problema deontologico classico primum non nocere, ma gradualmente anche quello con-dolere ed infine di co-adiuvare, trasformando il principio etico di bene-ficienza in quello di bene-volenza.
Il momento attuale sta lanciando sfide di grande rilevanza che spesso sembrano a tutti noi così potenti da impedirci di progredire.
A tutti i livelli del sistema sanitario si verificano segnali preoccupanti di crisi, demotivazione, disorientamento. Le soluzioni proposte vanno nella logica delle modificazioni strutturali: la logica del management direttivo delle Aziende sanitarie viene considerata da superare in favore di un’impostazione più fondata sulla costruzione del consenso con i professionisti e con le comunità locali. Concetti molto precisi come la governance clinica o la governance integrata vengono confusi con le problematiche connesse con la distribuzione del potere all’interno delle organizzazioni sanitarie.


Conclusioni

Negli ultimi anni, politici, amministratori e professionisti si sono impegnati per definire i livelli essenziali di assistenza (momento chiave per i servizi sanitari come quello italiano e strumento per collegare il finanziamento ai processi assistenziali), per includere sempre più le prove di efficacia e le valutazioni di appropriatezza clinica ed organizzativa nel lavoro quotidiano, per diffondere standard di sicurezza e qualità, per introdurre elementi di valutazione della tecnologia sanitaria.
Prevale, tuttavia, una logica settoriale e non di sistema: si verificano eccellenti esperienze che non si collegano tra loro, che non si potenziano, determinando effetti duraturi anche sulla cultura di tutte le parti interessate al successo del servizio sanitario (9).
Credo che la valutazione della tecnologia sanitaria potrebbe dare a tutte le parti interessate al successo della nostra sanità un contributo di carattere sistemico.
Si tratta tipicamente di un’azione multidisciplinare e quindi di un terreno in cui i professionisti sanitari, i tecnologi, gli amministratori, il sistema economico, i cittadini (10) possono portare il proprio contributo per costruire scelte condivise. Essa si applica ai vari livelli del sistema sanitario: a quello macro, con scelte tipicamente programmatorie, epidemiologiche, macroeconomiche; a quello meso, che riguarda la gestione delle aziende sanitarie; a quello micro, che riguarda la conduzione clinica ed organizzativa di dipartimenti ed unità operative.
È in particolare a questo livello che si gioca il futuro e la sostenibilità di un sistema sanitario moderno. I professionisti che giustamente rivendicano un ruolo decisionale maggiore nella gestione delle organizzazioni sanitarie devono assumersi la responsabilità di acquisire competenze nel campo della valutazione della tecnologia e di esercitarle nella pratica quotidiana.
La valutazione della tecnologia può contribuire a costruire il ponte tra lo sviluppo frenetico della conoscenza scientifica e le decisioni possibili e sostenibili da prendere a tutti i livelli.

 

Bibliografia

  1. Carta di Trento sulla valutazione delle tecnologie sanitarie in Italia, http://www.sihta.it/carta-di-trento.
  2. Banta D, Oortwijn W. Health technology assessment and health care in the European Union. Int J technol Assess Health Care. 2000 Spring; 16(2): 626-35.
  3. Tugwell R. et al. Technology assessment: old, new and need-based, Int. J. Techn. Assess. Hlth. Care, 1995, 11, 650-662.
  4. Institute for Quality and Efficiency in Health Care: What type of evidence being considered in the development of clinical practice guidelines for rare diseases? IQWiG Reports – Commission No. V10-01, Executive Summary, 2011.
  5. National Institute for Health Research: Applied clinical research on very rare diseases (HTA), http://www.hta.ac.uk/funding/clinicaltrials/very-rare-diseases-hta-faqs-20121116.pdf.
  6. DrummondMF et Al.:Methods for the economic evaluation of health care programmes. Third edition: Oxford: Oxford University Press; 2005.
  7. Canadian Organization for Rare Disorders: First Canadian Conference on Rare Disorders&Orphan Products Policy, Summary Proceedings, http://www.raredisorders.ca/index.html.
  8. Tosi H,L, HammerW.C. ed. Organizational behavior and management: a contingency approach. St. Claire Press, 1977.
  9. Favaretti C. et al. Health technology assessment in Italy, Intl. J. of Technology assessment in Health Care, 2009, 25: Supplement 1, 127-133.
  10. EURORDIS: EURORDIS e valutazione delle tecnologie sanitarie, http://www.eurordis.org/it/content/eurordis-evalutazione-delle-tecnologie-sanitarie.

"La pubblicazione è apparsa su La Rivista delle Malattie Rare, edita da Effetti Editore, numero 3, luglio 2013"

L'importanza dei processi di health technology assessment nelle malattie rare 7.4 MB
  aggiornato il 18.08.2014
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