Emofilia, fitusiran efficace in somministrazioni sottocutanee mensili

Lo dimostrano i risultati della sperimentazione di Fase I sul farmaco. La molecola è stata ideata da Alnylam e si basa sulla tecnica di RNA interference

Londra (REGNO UNITO) - Nota nel mondo della medicina per essere la 'malattia dei re' – ne soffriva anche il figlio della regina Vittoria d’Inghilterra, il principe Leopoldo – l’emofilia potrebbe essere ben presto declassata a 'malattia sconfitta'. Gli abbondanti sanguinamenti che la contraddistinguono saranno un giorno solo un ricordo per i pazienti che affrontano la malattia, dal momento che l’emofilia, in forza del complesso meccanismo molecolare che ne determina l’insorgenza, ben si presta ad essere il terreno di gioco di formulazioni terapeutiche innovative.

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