Sindrome di Maroteaux-Lamy, la terapia con galsulfasi migliora la crescita

Se iniziato nella prima infanzia, il trattamento sembra avere maggiori benefici nei pazienti più gravemente colpiti dalla malattia

Alcuni bambini affetti da malattie rare, purtroppo, non giungono mai a diventare grandi; ad altri, questa possibilità viene preclusa nonostante il fatto che la loro patologia abbia una prognosi variabile ma comunque in grado di garantire una sopravvivenza almeno fino alla quarta-quinta decade di vita. È il caso dei bambini affetti da mucopolisaccaridosi di tipo VI (MPS VI), altresì nota come sindrome di Maroteaux-Lamy, una malattia da accumulo lisosomiale che tra i vari sintomi annovera il blocco della crescita in altezza.

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