Adrenoleucodistrofia cerebrale, al Simposio SSIEM nuovi dati sulla terapia genica

I risultati aggiornati sulla sicurezza ed efficacia del trattamento provengono dallo studio clinico Starbeam e appaiono coerenti con quelli riportati in precedenza

Cambridge (USA) – L'azienda bluebird bio ha annunciato i risultati aggiornati emersi dallo studio di Fase II/III Starbeam (ALD-102) relativi alla propria terapia genica sperimentale Lenti-D™ in ragazzi di età compresa tra 0 e 17 anni affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD). Inoltre l’azienda ha comunicato i dati iniziali dello studio osservazionale ALD-103, attualmente in corso, volto a valutare gli esiti del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) in ragazzi di età compresa tra 0 e 17 anni affetti da CALD. I dati sono stati presentati in occasione del Simposio 2018 della Society For the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM), tenutosi ad Atene, Grecia.

Stampa
Condividi