Atrofia muscolare spinale, conferme di efficacia per nusinersen in pazienti pre-sintomatici

Gli ultimi dati dello studio NURTURE dimostrano i benefici di un trattamento precoce e prolungato con il farmaco

Milano – In occasione del recente congresso virtuale Cure SMA Research & Clinical Care, Biogen ha presentato i nuovi risultati dello studio NURTURE, il trial più lungo di sempre tra quelli condotti sui pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) in fase pre-sintomatica, dal quale continuano a emergere evidenze estremamente positive sul farmaco nusinersen. I nuovi dati sui neonati con diagnosi genetica di SMA dimostrano infatti che il trattamento precoce e prolungato il farmaco, fino a un massimo di 4,8 anni, ha permesso una sopravvivenza dei piccoli pazienti mai vista prima nel decorso naturale della malattia. I pazienti sono riusciti inoltre a mantenere e migliorare progressivamente la funzionalità motoria rispetto al decorso naturale della malattia.

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