Atrofia muscolare spinale, conferme sulla sicurezza e la durata d’azione di nusinersen

Cambridge (USA) - Biogen ha presentato nuovi dati che confermano la sicurezza e la durata d’azione mantenuta nel tempo di nusinersen, evidenziando i benefici della terapia, clinicamente significativi, per le persone affette da atrofia muscolare spinale (SMA). In particolare, in occasione del 71° congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) a Philadelphia, Biogen ha presentato i dati dello studio di estensione SHINE, in cui i pazienti sono stati seguiti in follow-up per un massimo di quattro anni, insieme ai dati dello studio NURTURE sui neonati pre-sintomatici e a una valutazione dei neurofilamenti fosforilati a catena pesante (pNF-H) come biomarcatori.

Stampa
Condividi