Atrofia muscolare spinale, la terapia genica mostra benefici in ampio spettro di pazienti

Negli Stati Uniti il trattamento potrebbe essere approvato a giorni

Basilea (SVIZZERA) – Negli USA, la comunità dei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) attende di conoscere il responso della Food and Drug Administration (FDA): entro la fine di questo mese, infatti, l'ente americano addetto alla regolamentazione dei farmaci dovrebbe pronunciarsi in merito all'approvazione della terapia genica sperimentale AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi; nome commerciale Zolgensma®*), progettata e sviluppata per il trattamento della forma più grave di SMA, l'atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1). Nel frattempo, al Meeting Annuale dell'American Academy of Neurology (AAN), svoltosi a Philadelphia dal 4 al 10 maggio, sono stati presentati i risultati clinici aggiornati del trattamento, che si sta dimostrando in grado di portare importanti benefici in diverse popolazioni di pazienti con SMA.

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