Beta talassemia, approvata in Europa la prima terapia genica per la patologia

Il trattamento è indicato per i pazienti più gravi, normalmente costretti a dipendere da trasfusioni ematiche per tutta la vita

Milano – In Europa è ufficialmente arrivata la prima terapia genica per pazienti affetti da beta talassemia-trasfusione dipendente: la Commissione Europea (CE) ha concesso l’approvazione condizionale al trattamento, autorizzandone l'impiego in pazienti di età pari o superiore a 12 anni, con genotipo non beta0/beta0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato ma non è disponibile un donatore familiare di CSE con antigene leucocitario (HLA) compatibile. La biotech bluebird bio ha già annunciato che inizierà rapidamente il processo di negoziazione con AIFA per favorire l’accesso alla terapia per i pazienti italiani idonei a riceverla.

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