Beta talassemia, designazione Fast Track per CTX001

Zugo (SVIZZERA), Cambridge e Boston (USA) – CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals hanno recentemente annunciato la decisione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di assegnare la designazione Fast Track alla terapia CTX001 per il trattamento della beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT). CTX001 è un farmaco sperimentale basato sull’uso di cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate tramite editing genomico.

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