Beta talassemia, nuovi dati dagli studi di Fase III sulla terapia genica

La maggior parte dei pazienti ha raggiunto e mantenuto l’indipendenza da trasfusioni, con livelli di emoglobina significativamente migliorati

Milano - In occasione dell'edizione virtuale del 25° Congresso annuale della European Hematology Association sono stati presentati i nuovi dati derivanti dagli studi clinici di Fase III Northstar-2 e Northstar-3, attualmente in corso per valutare l’impiego della terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel), precedentemente nota come LentiGlobin, nel trattamento della beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT).

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