Beta talassemia trasfusione-dipendente, valutazione accelerata dell'EMA per la terapia genica

Entro la fine del 2018 l'azienda bluebird bio intende presentare una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) nell'Unione Europea

Cambridge (U.S.A.) – L'azienda farmaceutica bluebird bio ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso una valutazione accelerata alla sua terapia genica sperimentale LentiGlobin, per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e un genotipo non-beta0/beta0. LentiGlobin, per la quale è imminente una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA), è una potenziale terapia genica a somministrazione unica che può affrontare la causa genetica alla base della TDT.

Stampa
Condividi