Distrofia muscolare dei cingoli, Sarepta decide di acquisire Myonexus

La decisione arriva in seguito ai promettenti risultati clinici preliminari ottenuti con la terapia genica MYO-101

New Albany (USA) – Sarepta Therapeutics ha deciso di esercitare il suo diritto di opzione per l'acquisizione, al prezzo di 165 milioni di dollari, di Myonexus Therapeutics, un'azienda focalizzata sulla messa a punto di approcci di terapia genica per le distrofie muscolari dei cingoli (LGMD). La decisione giunge in seguito ai positivi risultati preliminari ottenuti dal programma terapeutico MYO-101 di Myonexus, in via di sviluppo per la distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2E (LGMD2E), una rara forma di distrofia, degenerativa e potenzialmente fatale. I primi pazienti trattati con la terapia genica sperimentale MYO-101 hanno mostrato un aumento dei livelli di beta-sarcoglicano, la proteina in assenza della quale si instaura la malattia.

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