Distrofie e atrofie muscolari, la terapia genica avanza a grandi passi

Un progetto americano sta studiando l'impiego di questa strategia terapeutica in sette diverse patologie, grazie anche al prezioso contributo di associazioni come GFB Onlus

Le piattaforme modulari sono state definite come una delle maggiori innovazioni tecnologiche messe in campo dall’industria automobilistica che, grazie ad esse, ha potuto ampliare in modo considerevole il numero di modelli prodotti utilizzando elementi in comune. La stessa filosofia può essere applicata in maniera analoga alla terapia genica, che può ricorrere agli stessi vettori e agli stessi promotori contro diverse malattie genetiche rare. In un comunicato stampa da poco divulgato dall’associazione GFB ONLUS (Gruppo Familiari Beta-Sarcoglicanopatie) si fa riferimento a un progetto che prevede l’impiego della terapia genica per il trattamento di ben sette patologie: l'atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1), la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e cinque diverse forme di distrofia muscolare dei cingoli (LGMD).

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