Duchenne, il CHMP europeo boccia l'impiego di ataluren in pazienti non deambulanti

Chi ha già iniziato il trattamento non sarà però obbligato ad interromperlo nel caso in cui perda la capacità di camminare

South Plainfield (USA) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha recentemente completato la revisione della proposta di estensione delle indicazioni del farmaco ataluren (Translarna™) avanzata per includere il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) dovuta a mutazione nonsenso che non sono in grado di deambulare. Mentre il CHMP ha espresso un parere negativo rispetto a tale estensione, i rappresentanti dell’EMA hanno reso noto che la relazione pubblica europea di valutazione dei medicinali (European Public Assessment Report, EPAR) relativa ad ataluren verrà aggiornata per chiarire che ai pazienti che hanno iniziato il trattamento con il farmaco, quando ancora in grado di camminare, non sarà richiesto di interrompere la terapia in seguito alla perdita della capacità di deambulazione.

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