Duchenne, PTC Therapeutics annuncia i dati preliminari dal registro pazienti “STRIDE”

Il farmaco ataluren dimostra di rallentare la progressione della malattia nei bambini con malattia causata da una mutazione non senso.
L'analisi dei dati fino ad oggi mostra una conservazione della deambulazione sino a 5 anni in più  rispetto alla storia naturale

South Plainfield (USA) - PTC Therapeutics ha comunicato i dati preliminari del primo registro internazionale di pazienti con Duchenne trattati con ataluren (STRIDE), sottolineando il beneficio clinico a lungo termine di ataluren, quando usato di routine nella pratica clinica, nel ritardare la perdita muscolare irreversibile nei bambini con Duchenne causata da una mutazione non senso se confrontato con la storia naturale. I dati mostrano che i bambini e gli adolescenti che ricevono ataluren nel “mondo reale” continuano a camminare per più anni rispetto ai bambini non trattati, e hanno un minor declino clinico.

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