Fenilchetonuria, approvazione europea per la terapia enzimatica sostitutiva

BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione di pegvaliase per via iniettiva ad un dosaggio fino a 60 mg una volta al giorno, per ridurre la concentrazione ematica di fenilalanina (Phe) in pazienti affetti da fenilchetonuria (PKU), di età pari o superiore a 16 anni, che non hanno un adeguato controllo della fenilalanina (Phe) nel sangue (livelli di Phe superiori a 600 micromol/L) nonostante un precedente trattamento con le opzioni terapeutiche disponibili.

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