Fenilchetonuria, l'EMA accetta la domanda di immissione in commercio per pegvaliase

Anche la FDA ha accolto la domanda di licenza biologica per il farmaco di BioMarin, e si esprimerà entro il 25 maggio 2018

San Rafael (U.S.A.) – BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato la presentazione di una domanda per l'autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) di pegvaliase, un prodotto a base di enzima fenilalanina ammonio-liasi PEGilata ricombinante, per il trattamento degli adulti con fenilchetonuria (PKU) che hanno un controllo insufficiente della fenilalanina nel sangue (livelli superiori a 600 μmol/L) nonostante la precedente adozione dei trattamenti disponibili, compresa la sapropterina.

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