Fibrosi cistica, approvazione UE per lumacaftor/ivacaftor in bambini di 6-11 anni

Vertex Pharmaceuticals avvierà immediatamente le procedure per il rimborso del farmaco in ogni Stato Membro

Londra (REGNO UNITO) - La Commissione Europea ha approvato l'estensione dell'autorizzazione all'immissione in commercio per la terapia combinata lumacaftor/ivacaftor (nome commerciale Orkambi®), sviluppata da Vertex Pharmaceuticals per il trattamento della causa sottostante della fibrosi cistica (CF) in pazienti con doppia copia della mutazione F508del nel gene CFTR. In Europa, il farmaco era già approvato per soggetti di almeno 12 anni. A partire da ora, potranno beneficiare del trattamento anche i pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 11 anni. Attualmente, si stima che siano circa 3.400 i bambini europei con due copie della mutazione F508del appartenenti a questa fascia di età.

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