Iperossaluria primitiva di tipo 1: quattro trial per valutare il farmaco lumasiran

I nuovi risultati dello studio di estensione di Fase II sono incoraggianti, con una riduzione del 72% nell'ossalato urinario. Due sperimentazioni di Fase III sono pronte a partire

Roma – Nell'agosto scorso, un bimbo libanese di due anni è morto su un aereo Alitalia partito da Beirut e diretto a Roma, colpito da una crisi cardiaca mentre era in volo. Il piccolo era affetto da iperossaluria, una grave patologia renale, ed era diretto all'Ospedale Bambino Gesù per sottoporsi a un doppio trapianto di reni e fegato. I pazienti colpiti da questa patologia ultra-rara sono infatti privi di terapie farmacologiche approvate, sebbene una piccola minoranza risponda all'assunzione di vitamina B6. Le attuali opzioni terapeutiche per la malattia in fase avanzata sono molto limitate: comprendono una dialisi renale frequente e appunto il trapianto combinato di fegato e reni, una procedura che oltre a comportare un alto rischio, è limitata a causa della scarsa disponibilità di organi.

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