Malattia di Pompe, dati preclinici positivi per la terapia genica

Gli studi sul modello animale dimostrano un notevole assorbimento cellulare e una riduzione del glicogeno in diversi tessuti, inclusi il cervello e il midollo spinale

Cranbury (U.S.A.) – Negli studi preclinici per la malattia di Pompe condotti sui topi, il programma di terapia genica con vettore virale adeno-associato (AAV) di Amicus Therapeutics sembra promettente. I primi dati sono stati resi noti dall'azienda farmaceutica in un poster presentato al meeting annuale della Società Americana di Terapia Genica e Cellulare (ASGCT), che si è svolto pochi giorni fa a Washington.

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