Malattie scheletriche rare, necessario valutare l'efficacia dei nuovi farmaci

Negli ultimi anni sono stati sviluppati numerosi trattamenti, ma il numero dei pazienti esaminati negli studi è esiguo: servono ulteriori dati

Colonia (GERMANIA) – Gli attuali regimi di trattamento per le malattie scheletriche rare consistono principalmente in approcci sintomatici, come la fisioterapia e le procedure chirurgiche. Nell'ultimo decennio, però, l'aumento delle conoscenze nel campo delle malattie rare ha portato a nuovi orientamenti terapeutici: una migliore comprensione delle diverse fisiopatologie alla base di una stessa malattia consente infatti, oggi, varie strategie per un trattamento farmacologico più personalizzato, come il denosumab nell'osteogenesi imperfetta di tipo VI o il burosumab nell'ipofosfatemia legata all'X, una forma di rachitismo ereditario dovuto a mutazioni nel gene PHEX.

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