Miopatia miotubulare legata all'X, promettenti i risultati di Fase I/II della terapia genica

Dopo 48 settimane, i bambini trattati hanno mostrato visibili miglioramenti

La terapia genica sta assumendo un ruolo sempre più importante nell'ambito della ricerca scientifica finalizzata alla scoperta di trattamenti efficaci per le malattie di origine genetica, in particolare quelle neuromuscolari. Di recente, nuovi risultati incoraggianti sono giunti da un trial clinico multicentrico di Fase I/II condotto allo scopo di valutare la terapia genica sperimentale AT132 in pazienti pediatrici con miopatia miotubulare legata all’X (XLMTM), una grave e rara patologia ereditaria caratterizzata da debolezza muscolare, ipotonia e insufficienza respiratoria.

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