Porfiria epatica acuta, dati positivi per givosiran nello studio di Fase III ENVISION

La terapia RNAi ha dimostrato una significativa riduzione nel tasso di attacchi rispetto al placebo, nonché un minor accumulo delle sostanze tossiche responsabili dei sintomi

Cambridge (U.S.A.) – La prospettiva di ottenere un farmaco in grado di ridurre gli attacchi di porfiria epatica acuta (AHP) diventa per i pazienti sempre più reale: i dati che provengono dallo studio di Fase III ENVISION, infatti, sono incoraggianti. Il trial sta valutando una terapia RNAi sperimentale, il farmaco givosiran, come trattamento per questa patologia, che fa parte di un gruppo di malattie genetiche rare, caratterizzate da una serie di sintomi, fra i quali dolore addominale grave e diffuso, debolezza, nausea e affaticamento.

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