Sindrome da chilomicronemia familiare: parere positivo del CHMP per volanesorsen

Il farmaco rappresenta la prima e unica terapia specificamente indicata per questa malattia ultra-rara

Boston e Carlsbad (U.S.A.) – Via libera dal CHMP dell'EMA al farmaco volanesorsen (nome commerciale Waylivra) come supplemento alla dieta nei pazienti adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS): l'hanno annunciato le aziende Akcea Therapeutics e Ionis Pharmaceuticals. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di volanesorsen per i pazienti con FCS geneticamente confermata e ad alto rischio di pancreatite, nei quali la risposta alla dieta e alla terapia di riduzione dei trigliceridi si è rivelata inadeguata. Il parere positivo del Comitato verrà ora sottoposto alla Commissione Europea e, al tempo stesso, Akcea e Ionis dovranno condurre su volanesorsen uno studio di sicurezza post-autorizzazione.

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