SMA, nuovi dati positivi sull'impiego di nusinersen in pazienti pre-sintomatici

I risultati aggiornati dello studio NURTURE dimostrano che il 100% dei bambini trattati è in grado di sedersi senza assistenza e l’88% di camminare autonomamente

Milano – Biogen ha annunciato i nuovi risultati dello studio NURTURE, acquisiti nel contesto dello studio più lungo di sempre sull'atrofia muscolare spinale (SMA) nei neonati pre-sintomatici (n = 25). I dati riportati, dopo un’analisi durata fino a 45,1 mesi, continuano a dimostrare l’efficacia e la sicurezza di nusinersen nei pazienti trattati in fase pre-sintomatica, rispetto al decorso naturale della malattia. Dai nuovi dati in questione è emerso, inoltre, che i pazienti trattati con nusinersen hanno fatto registrare un miglioramento costante nelle capacità di sedersi e camminare da soli, con la l’assoluta maggioranza dei partecipanti in grado di raggiungere tappe motorie entro i normali tempi previsti.

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