SMA, nuovi risultati positivi per il farmaco risdiplam

Nello studio Firefish, i bambini con SMA di tipo 1 hanno avuto una maggiore sopravvivenza libera da eventi e hanno raggiunto le tappe fondamentali dello sviluppo motorio. Dati incoraggianti anche dallo studio Sunfish, su persone con SMA di tipo 2 e 3

Monza – Dopo un anno di trattamento con risdiplam, i bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1 hanno raggiunto le tappe fondamentali dello sviluppo motorio: lo dimostrano i nuovi dati relativi alla seconda parte dello studio registrativo Firefish, condotto su 17 bambini. Dopo 12 mesi di trattamento, secondo la scala BSID-III, 7 bambini sono stati in grado di stare seduti senza supporto per almeno 5 secondi, 11 sono riusciti a stare seduti (con o senza supporto), mentre 9 hanno acquisito il controllo verticale della testa. Infine, un bambino ha raggiunto la capacità di stare in piedi (con il supporto).

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