Terapia genica, l'intesa Amicus-Penn si estende a nuove malattie rare

L'accordo di ricerca e sviluppo è stato allargato alla malattia di Niemann-Pick, alla sindrome di Sanfilippo

Cranbury e Philadelphia (U.S.A.) – Continua l'espansione di Amicus Therapeutics nell'ambito della terapia genica: le ultime mosse erano state l'acquisizione dello spin off universitario Celenex, nel settembre 2018, e l'accordo con la Perelman School of Medicine dell'Università della Pennsylvania (Penn), stretto pochi giorni dopo. Oggi, quest'ultima collaborazione di ricerca e sviluppo si estende ad altre patologie genetiche rare: se prima comprendeva la malattia di Pompe, la malattia di Fabry e la sindrome CDKL5, ora entrano a far parte dell'accordo anche la malattia di Niemann-Pick di tipo C e le mucopolisaccaridosi di tipo IIIA e IIIB, due diverse forme di sindrome di Sanfilippo.

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