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  • 9 gennaio

    Malattia CLN3, iniziato studio clinico sulla terapia genica

    Il trial di Fase I/II valuterà la sicurezza e l'efficacia del trattamento sperimentale. I dati iniziali sul primo paziente trattato sono incoraggianti: nessun evento avverso grave dopo un mese Cranbury...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 8 gennaio

    Epatopatia cronica, dal CHMP parere positivo per lusutrombopag

    Se approvato dalla Commissione Europea, il farmaco potrà essere usato nei casi di grave trombocitopenia La compagnia farmaceutica Shionogi & Co. ha annunciato che il Comitato per i Medicinali...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 8 gennaio

    Linfoma indolente, presentati i dati su lenalidomide in combinazione con rituximab

    Milano – Celgene Corporation ha annunciato i risultati dello studio di Fase III AUGMENT , che dimostrano come lenalidomide (Revlimid®) in combinazione con rituximab abbia comportato una  superiore...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 8 gennaio

    Aciduria glutarica di tipo 2: consigliata la vitamina B2 in caso di mutazioni nel gene FLAD1

    Una nuova variante del gene è stata individuata in un bambino di 8 anni affetto dalla patologia Toronto (CANADA) – Il deficit multiplo di acil-CoA deidrogenasi (MADD) , chiamato anche aciduria...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 8 gennaio

    Farmaci orfani, Binetti: “Equità non è trattare in modo uguale aziende che uguali non sono. Ho depositato un'interrogazione in merito”

    La senatrice racconta: “Avevo presentato un emendamento alla legge di bilancio a vantaggio dei malati rari: è stato del tutto ignorato” "La vigilia della Befana non sarà così bella e piena...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 8 gennaio

    Farmaci orfani: scoppia la polemica sulla legge di bilancio

    OMaR parla di passo indietro sulle tutele, per effetto dei commi 574 e seguenti. Il Ministro accusa di disinformazione ma la Sen. Binetti e l’On. De Filippo depositano due interrogazioni Per...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 4 gennaio

    Huntington, un libro che narra le storie di chi ha incontrato la malattia

    Con la nascita di Huntington Onlus - La rete italiana della malattia di Huntington, è maturata l’idea di creare un testo che racconti i vissuti e le esperienze di chi vive ogni giorno sulla...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 4 gennaio

    Malattie del motoneurone, un farmaco cannabinoide sembra ridurre la spasticità

    Il dato emerge da una sperimentazione condotta dai ricercatori dell'Ospedale San Raffaele e dell’Università Vita-Salute San Raffaele Uno studio multicentrico pubblicato su  Lancet Neurology...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 4 gennaio

    Malattia di Pompe, al via studio di Fase III sul farmaco AT-GAA

    La terapia sperimentale di Amicus Therapeutics consiste nella co-somministrazione di una forma ricombinante dell'enzima umano alfa-glucosidasi acida e di uno chaperone farmacologico Cranbury (U.S.A.)...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 4 gennaio

    Mycobacterium chimaera, dal Veneto una duplice risposta all’infezione

    Linee Guida aggiornate e un sofisticato aspiratore ospedaliero saranno utili a evitare ulteriori casi di contagio come quelli registrati nei mesi scorsi Novità rasserenanti per i pazienti colpiti...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 3 gennaio

    Ictus, dalla SIN le raccomandazioni per i pazienti in occasione del Natale

    Durante le festività natalizie , la Società Italiana di Neurologia (SIN) raccomanda maggiore attenzione sia ai soggetti a rischio di ictus cerebrale sia ai pazienti già colpiti dalla patologia...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 3 gennaio

    Sclerosi multipla, nuovi dati sulla sicurezza dell'interferone beta-1b in gravidanza

    Milano – Lo scorso ottobre, in occasione del congresso annuale dell'ECTRIMS (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis), Bayer ha presentato i nuovi dati sulla sicurezza...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 3 gennaio

    Sindromi mielodisplastiche, presentati i risultati di Fase III su luspatercept

    Il farmaco è in via di sperimentazione per il trattamento dell'anemia associata a questo gruppo di neoplasie del sangue Milano – Celgene Corporation e Acceleron Pharma hanno annunciato i risultati...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 3 gennaio

    IPF, iniziato il programma di sviluppo di Fase III del farmaco GLPG1690

    Le sperimentazioni ISABELA 1 e 2 vedranno arruolati 1.500 pazienti in tutto il mondo Mechelen (BELGIO) – Il primo paziente con fibrosi polmonare idiopatica (IPF) ha ricevuto il farmaco GLPG1690...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 3 gennaio

    Malattie epatiche autoimmuni, al San Gerardo di Monza un ambulatorio multispecialistico per bambini

    Aperto da grazie all'ASST di Monza e alla Fondazione MBBM, è un Centro unico in Italia Monza – Un ambulatorio ultra-specialistico, un'eccellenza in Italia e oltretutto l’unico di questo...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 3 gennaio

    Malattia di Huntington, un libro che narra le storie di chi ha incontrato la malattia

    Con la nascita di Huntington Onlus - La rete italiana della malattia di Huntington, è maturata l’idea di creare un testo che racconti i vissuti e le esperienze di chi vive ogni giorno sulla...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 3 gennaio

    Malattie lisosomiali: il 100% dei pazienti consiglierebbe le infusioni a domicilio

    I risultati del programma italiano TuTor evidenziano le spese (in termini di tempo e denaro) dell'opzione ospedaliera. Soddisfazione massima, invece, se il servizio viene offerto a casa dei pazienti...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 3 gennaio

    Lipodistrofia parziale: la speranza di Annalisa si chiama leptina

    La donna, che soffre di diabete e di una gravissima epatomegalia, assume la terapia sostitutiva da soli 40 giorni e sta già notando i primi miglioramenti Bologna – Annalisa Cessari ha 51 anni...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 28 dicembre 2018

    Bronchiectasia, FDA concede la designazione “QIPD” al colistimetato sodico in polvere

    La molecola ha ricevuto anche lo status “Fast Track”, che rende più rapido il processo di valutazione regolatoria Zambon ha annunciato che il colistimetato sodico in polvere per nebulizzazione,...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 28 dicembre 2018

    Farmaci: il commento di APMAR sulla nuova governance italiana

    La presidente Antonella Celano interviene sul documento presentato ieri dalla Ministra Giulia Grillo: “Trovo molto positivo il coinvolgimento delle associazioni di pazienti. Siamo pronti a dare il...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 28 dicembre 2018

    Fenilchetonuria: per una vita normale la consapevolezza è tutto

    Lo racconta Francesca, uno dei #PKUHeroes della campagna Mevalia Francesca ha 28 anni ed è uno dei protagonisti della campagna #PKUHeroes, ideata per spiegare la  fenilchetonuria (PKU) e la...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 28 dicembre 2018

    Autismo, iniziata la fase di consultazione sulle nuove Linee Guida italiane

    Il dott. Giovanni Migliarese (Azienda Ospedaliera Fatebenefratelli, Milano): “Ciò che serve è una diffusione di competenze, per migliorare e personalizzare le cure per ogni paziente” ...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 28 dicembre 2018

    Linfoistiocitosi emofagocitica, eseguito il trapianto di midollo sul piccolo Alex

    L'operazione è stata effettuata al Bambino Gesù, dall'équipe del professor Franco Locatelli. Il donatore è il papà del bambino Roma – Alessandro Maria Montresor, il bimbo di 19 mesi affetto...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 28 dicembre 2018

    Malattia di Lyme: pubblicata la versione italiana delle linee guida NICE

    La Fondazione GIMBE ha curato la traduzione del documento, destinato a professionisti sanitari e pazienti e contenente le più recenti indicazioni per la diagnosi e la terapia Bologna – La...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 28 dicembre 2018

    Ipercolesterolemia familiare, le otto nuove raccomandazioni da presentare all'OMS

    La comunità internazionale della FH si è riunita a Dubai, in occasione del Congresso Mondiale di Cardiologia, per elevare la patologia a priorità di salute pubblica globale Dubai (EMIRATI ARABI...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 28 dicembre 2018

    Epilessia, i consigli della LICE per trascorrere con serenità le festività natalizie

    Roma – A facilitare la comparsa di una crisi epilettica concorrono alcuni fattori esterni a cui bisogna prestare molta attenzione, soprattutto in un periodo come le festività natalizie, durante...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 28 dicembre 2018

    Mieloma multiplo, dall'Europa 2 milioni di euro per un nuovo progetto di ricerca

    Lo studio vedrà impegnati l’Università Statale di Milano, l’Istituto Nazionale dei Tumori e altri Centri di ricerca milanesi Milano - Una sfida per i ricercatori: è così che si può definire...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 28 dicembre 2018

    Emofilia B, trattato il primo paziente con l'editing del genoma in vivo

    La sperimentazione clinica di Fase I/II proseguirà l'arruolamento negli U.S.A. e nel Regno Unito Richmond (U.S.A.) – Il primo paziente con  emofilia B è stato trattato all'interno della ...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 21 dicembre 2018

    Anemia falciforme, FDA accorda revisione accelerata per voxelotor

    Il farmaco potrebbe ridurre il rischio di ictus nei pazienti affetti dalla patologia South San Francisco (USA) – Global Blood Therapeutics (GBT) ha recentemente annunciato che la Food and Drug...
    fonte: Osservatorio Malattierare
  • 21 dicembre 2018

    Talassemia, trent'anni di successi in un documentario

    Da un'aspettativa di vita di 14 anni a un'esistenza quasi normale: 45 minuti di testimonianze nel video diretto dal giornalista Anthony Muroni per l'associazione sarda Thalassa Azione Cagliari –...
    fonte: Osservatorio Malattierare
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