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31 maggio
| Medianews
Cambridge (USA) – Sarepta Therapeutics ha recentemente annunciato di aver siglato un accordo con il Research Institute del Nationwide Children’s Hospital di Columbus (Ohio, USA), acquisendo il...
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30 maggio
| Medianews
Milano – Les Martin è un giovane papà irlandese che sta conducendo due battaglie: la prima, la più importante, è contro la malattia che ha colpito due dei suoi tre figli, la leucodistrofia...
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30 maggio
| Medianews
L'associazione AMARE Onlus ha organizzato un incontro a Pescara allo scopo di esortare un intervento delle istituzioni
Pescara – Lo scorso sabato, la Sala Tosti del Palazzo Aurum di Pescara...
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30 maggio
| Medianews
Il nostro direttore esprime le sue perplessità in un editoriale pubblicato nel blog AGI
Venerdì scorso la FDA, l’autorità americana che si occupa dei farmaci, ha approvato la prima terapia...
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30 maggio
| Medianews
Marco ha 30 anni e la sua famiglia, negli ultimi 20 anni, ha dovuto affrontare momenti molto difficili . Momenti pregni di solitudine a causa della malattia di Huntington , di cui la mamma Marcella...
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29 maggio
| Medianews
I pazienti affetti da questa malattia ultra-rara non sono in grado di metabolizzare i trigliceridi e sono a rischio costante di pancreatite acuta, potenzialmente fatale
Boston e Carlsbad (U.S.A.)...
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29 maggio
| Medianews
MolMed S.p.A. azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura del cancro e malattie rare, ha annunciato che Riccardo...
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29 maggio
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I pazienti affetti da questa malattia ultra-rara non sono in grado di metabolizzare i trigliceridi e sono a rischio costante di pancreatite acuta, potenzialmente fatale
Boston e Carlsbad (U.S.A.)...
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29 maggio
| Medianews
Roma – L' omocistinuria e i difetti della rimetilazione sono un gruppo di rare malattie del metabolismo degli aminoacidi. Si tratta di patologie gravi e complesse, multisistemiche e clinicamente...
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28 maggio
| Medianews
Famiglie SMA invita alla cautela: al momento è solo negli Stati Uniti e per i bambini sotto i 2 anni. Tutte le energie sono concentrate ora per un rapido via libera in Europa
“È una...
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28 maggio
| Medianews
“ Tutti insieme siamo più forti e possiamo sconfiggere il pregiudizio e lo stigma della vergogna che affossa chi si trova, sia perché paziente sia come familiare, a vivere questa condizione di difficoltà...
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28 maggio
| Medianews
Roma – Germania, Belgio, Catalogna e Italia (Lazio e Toscana): al momento sono quattro i progetti pilota che in Europa stanno valutando la fattibilità dello screening neonatale per l' atrofia muscolare...
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28 maggio
| Medianews
Il tema è stato al centro della Giornata della Ricerca INT 2019
Milano - Si è svolto il 16 maggio l'annuale appuntamento con la Giornata della Ricerca dell'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano...
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28 maggio
| Medianews
Lione (FRANCIA) e Cambridge (USA) – La società biofarmaceutica Erytech Pharma ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accolto la domanda di registrazione di Nuovo...
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28 maggio
| Medianews
La manifestazione sportiva avrà luogo in Francia: domani, a Roma, si terrà un evento pubblico per salutare gli atleti italiani
Sabato 1 giugno , a Sant-Troian-les-Bains, in Francia, si terranno...
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28 maggio
| Medianews
In merito alle notizie diffuse su possibili carenze, l’ Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) precisa che il medicinale Sinemet® (carbidopa/levodopa) , indicato nel trattamento della malattia di...
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28 maggio
| Medianews
Boehringer Ingelheim ha annunciato che lo studio SENSCIS® ha raggiunto l’endpoint primario di riduzione del tasso annuo di declino della capacità vitale forzata (FVC ) in pazienti affetti da sclerosi...
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28 maggio
| Medianews
La molecola impiegata è una versione geneticamente modificata di Fattore di Necrosi Tumorale, una proteina con capacità anticancro
Milano – Un farmaco antitumorale sperimentale dimostra oggi...
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24 maggio
| Medianews
Il prof. Ferdinando Squitieri spiega l’importanza di una terminologia appropriata per definire le forme ad esordio giovanile della malattia, anche ai fini di un più facile accesso dei pazienti...
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24 maggio
| Medianews
Lorenzo ha tre anni ed è il paziente più piccolo mai diagnosticato in Italia con la sindrome da deficit di GLUT1 (GLUT1-DS). Lorenzo ha avuto la diagnosi a soli 5 mesi, ed è anche il bimbo più...
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24 maggio
| Medianews
La Regione Marche sceglie di sostenere le famiglie dei pazienti in età pediatrica affetti da una malattia rara . La giunta guidata dal presidente Luca Cerisoli ha adottato una delibera che potenzia...
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24 maggio
| Medianews
Lo scorso martedì 14 maggio, su richiesta delle associazioni dei pazienti con malattie rare della Liguria, l’Assessore Pastorino ha presentato in consiglio regionale un’ interrogazione in merito...
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24 maggio
| Medianews
In Italia si stimano tra i 300 e 400 pazienti pediatrici, ma quelli con diagnosi accertata sono meno di 200
La sindrome da deficit del trasportatore del glucosio di tipo 1 (sindrome da deficit...
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22 maggio
| Medianews
New York (USA) - Pfizer ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato sia tafamidis meglumine (VYNDAQEL®) che tafamidis (VYNDAMAX™) per il trattamento della...
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22 maggio
| Medianews
Dopo 48 settimane, i bambini trattati hanno mostrato visibili miglioramenti
La terapia genica sta assumendo un ruolo sempre più importante nell'ambito della ricerca scientifica finalizzata alla...
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22 maggio
| Medianews
Secondo un recente studio, i pazienti con ridotta funzionalità dei reni sono più a rischio di ospedalizzazione, progressione verso la dialisi e mortalità precoce
Rochester (U.S.A.) – L' amiloidosi...
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21 maggio
| Medianews
Colpiscono circa 1,5 milioni di persone in Italia e hanno caratteristiche, cause e sintomi diversi. Inoltre 'preferiscono' le donne ed esordiscono spesso in età giovanile , nel pieno della fertilità...
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21 maggio
| Medianews
Cambridge (USA) - Biogen, in occasione del 71° congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) di Philadelphia (4-11 maggio), ha presentato nuovi dati che confermano il costante impegno...
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21 maggio
| Medianews
La scoperta getta nuova luce sui meccanismi alla base della malattia legati ad alterazioni dell’espressione di alcuni geni in specifiche popolazioni del sistema immunitario confermando l’importanza...
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21 maggio
| Medianews
Qualche settimana fa, la Giunta regionale della Lombardia , guidata da Attilio Fontana, ha assunto un provvedimento per fare il punto sui servizi dedicati alle malattie rare . Una sorta di vademecum...
